糖原贮积病Ⅱ型（glycogen-storage disease type Ⅱ，GSDⅡ）又称庞贝氏症（Pompe disease），为临床罕见的遗传性肌病。刘小斌教授认为GSDⅡ的中医病机特点为“胎元异常，禀赋不足；脾胃虚损，肾元亏虚；五脏相关”，治疗可参照中医虚损疾病的治疗原则，采用益气健脾补肝肾法，常以温补中药汤剂合补中益气汤为主方随症加减，酌加紫河车、鹿角霜等益精养血之品，重视饮食起居及日常调护。整理的4例分属于两个家族的GSDⅡ患者的病案资料提示，中医药在提高GSDⅡ患者疗效及改善生活质量方面有一定优势。

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国家自然科学基金青年项目 （编号：8190413）；广东省中医药局资助项目 （编号：20192022）；广东新南方中医研究院“国医大师邓铁涛传承团队建设”项目（编号：201801）；广东省科学技术厅资助项目（编号：2013B032500002）